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01.成果簡介 地中海貧血癥，又稱珠蛋白生成障礙性貧血癥，是一組遺傳性溶血性貧血疾病，由血紅蛋白中一種或一種以上珠蛋白鏈的缺失或不足導(dǎo)致。珠蛋白鏈包括：γ、δ、ε和β珠蛋白基因組成“β基因族”，ζ和α珠蛋白組成“α基因族”，相應(yīng)的，地中海貧血癥分為α型、β型、δβ型和δ型4種，其中以β地中海貧血癥和α地中海貧血癥較為常見。 地中海貧血癥的常規(guī)治療方法包括：一般性治療、紅細(xì)胞輸注、鐵螯合劑去鐵治療、脾切除、造血干細(xì)胞移植、基因活化治療等，其中，輸血治療和去鐵治療是目前最重要的兩種治療方法。然而，供體缺乏、排異反應(yīng)、藥物副反應(yīng)等因素影響了上述方法的應(yīng)用。 本項成果利用歸巢內(nèi)切酶I-SceI的特異性低毒性以及TALE的特異性DNA識別域，依據(jù)β地中海貧血癥的β-珠蛋白基因序列，首先改造I-SceI和TALE，使其分別可以特異性識別14bp和18bp的β珠蛋白DNA序列，然后使二者融合，從而構(gòu)建出可以識別β珠蛋白32bp DNA序列的融合型內(nèi)切酶TALE-I SceI，并利用β-地中海貧血疾病患者造血干細(xì)胞為模型，對其突變基因進行修復(fù)，驗證了本項成果的安全性和實用性。 圖1 融合型內(nèi)切酶TALE-I SceI02.應(yīng)用前景 經(jīng)過細(xì)胞實驗驗證，本項目成果構(gòu)建的嵌合核酸酶可以在體外β-地中海貧血疾病患者造血干細(xì)胞中發(fā)揮作用，有望在臨床中得到應(yīng)用。03.知識產(chǎn)權(quán) 本項成果已申請1項發(fā)明專利，并已授權(quán)。04.團隊介紹 本項目負(fù)責(zé)人為研究員、博士生導(dǎo)師，擔(dān)任中國自然科學(xué)基金委重大項目顧問及基金評委、中國科技部973項目顧問及基金評委，曾在多個國際權(quán)威期刊上發(fā)表SCI論文20余篇。05.合作方式 投融資。06.聯(lián)系方式 郵箱：zhangxinrui@tsinghua.edu.cn

【項目來源】江蘇省科技廳社會發(fā)展項目“消癥飲治療盆腔子宮內(nèi)膜異位癥臨床和實驗研究”，編號：BS97062。 【成果鑒定】經(jīng)江蘇省科技廳組織專家鑒定，達(dá)到國內(nèi)領(lǐng)先水平。 【類    別】中藥新藥六（2）類。 【劑    型】合劑（口服液）。 【處方來源】南京中醫(yī)藥大學(xué)中醫(yī)臨床資深專家臨床有效經(jīng)驗方。盆腔子宮內(nèi)膜異位癥是婦科的疑難病癥，其發(fā)病率高，任何性激素治療內(nèi)異癥，都只能緩解、控制癥狀，而不能根治，且副作用大，病人難以接受，手術(shù)完全切除雙側(cè)卵巢能使本癥根治，但這對中青年患者不宜。項目研究闡明盆腔子宮內(nèi)膜異位癥的病機特點屬于腎虛肝郁，痰瘀交阻，據(jù)此確立溫腎疏肝，祛痰化瘀為基本治療大法，并研制了復(fù)方中藥制劑-消癥飲。 【功能主治】溫腎疏肝，祛痰化瘀。主治盆腔子宮內(nèi)膜異位證。 【主要技術(shù)指標(biāo)】 1．臨床研究：臨床應(yīng)用消癥飲治療盆腔子宮內(nèi)膜異位癥111例，另設(shè)婦康片對照組50例。治療前后觀察主要癥狀體征及血液流變學(xué)等臨床實驗指標(biāo)的變化。結(jié)果表明，治療組總有效率96.4%，對照組74.0%，消癥飲治療組明顯優(yōu)于婦康片治療組。在改善痛經(jīng)、不孕癥、性交痛等主要癥狀體征方面，消癥飲治療組的作用優(yōu)于婦康片對照組；在降低血液粘稠度方面，消癥飲治療組優(yōu)于婦康片對照組。 2．實驗研究：消癥飲有較強的鎮(zhèn)痛、抗炎作用，改善局部微循環(huán)，糾正患者的血瘀狀態(tài)，吸收消散異位內(nèi)膜結(jié)節(jié)，軟化粘連，修復(fù)因組織纖維化而引起的瘢痕作用，從而改善患者的臨床癥狀與體征。不僅能消除體內(nèi)已形成的異位病灶，還能杜絕體內(nèi)異位病灶的產(chǎn)生。 【推廣應(yīng)用前景】盆腔子宮內(nèi)膜異位癥是婦科的疑難病癥，其發(fā)病率高，目前西醫(yī)主要采用性激素與手術(shù)療法。中藥制劑，目前國內(nèi)尚屬空白，本項目研制的消癥飲治療盆腔子宮內(nèi)膜異位癥，療效明顯優(yōu)于對照組，有溫腎疏肝，祛痰化瘀作用，消癥飲藥源豐富，價格適當(dāng)，服用方便，便于攜帶，長期使用無明顯毒副作用，是目前治療盆腔子宮內(nèi)膜異位癥較理想的中藥新藥，在國內(nèi)外具有廣闊的市場，推廣應(yīng)用后將會取得顯著的社會和經(jīng)濟效益。 【進展情況】已完成臨床前主要研究工作。

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因為“熊貓血”的人群數(shù)量很少，在臨床輸血中常常供不應(yīng)求，在緊急狀況下能否及時得到“救命血”成為關(guān)系到“熊貓血”受血者生命存亡的關(guān)鍵因素。 為解決這一難題，浙江大學(xué)化學(xué)系唐睿康教授和浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院/轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究院王本副教授聯(lián)合研究團隊成功研制出“通用熊貓血”，通過細(xì)胞膜錨定分子在紅細(xì)胞表面構(gòu)建聚唾液酸-鹽酸酪胺的凝膠網(wǎng)絡(luò)，實現(xiàn)了“通用熊貓血”的人工構(gòu)建和安全輸血。 北京時間2020年3月21日，這項研究發(fā)表在國際知名期刊《科學(xué)進展》（Science Advances）上，論文的共同第一作者為浙江大學(xué)化學(xué)系博士生趙玥綺和醫(yī)學(xué)院博士生范明杰，共同通訊作者是浙江大學(xué)化學(xué)系唐睿康教授和醫(yī)學(xué)院王本副教授。 唐睿康、王本團隊用將RhD陽性的紅細(xì)胞改造成RhD陰性的。 從結(jié)構(gòu)上看紅細(xì)胞，它的膜表面結(jié)構(gòu)是雙層柱狀的磷脂分子，嵌在“柱子”上的是球狀的膜蛋白，整個結(jié)構(gòu)就好像是滴在水面上的油膜，這樣的結(jié)構(gòu)具有較強的形變能力。D抗原就是嵌在這樣的結(jié)構(gòu)上，浙大科研團隊通過再造一層細(xì)胞膜表面結(jié)構(gòu)，把D抗原的觸角掩藏起來。 科學(xué)家們是怎么做到的呢？ 他們通過在細(xì)胞膜上引入特殊設(shè)計的錨定分子，用類磷脂分子復(fù)制出一根根“柱子”錨定在紅細(xì)胞膜表面，然后再通過復(fù)制細(xì)胞膜最外層唾液酸分子的材料，將聚唾液酸-鹽酸酪胺的凝膠網(wǎng)絡(luò)均勻地構(gòu)建在細(xì)胞表面。當(dāng)然，“柱子”和新的膜不會自主交聯(lián)，科學(xué)家通過引入固定酶分子并借助酶催化反應(yīng)將兩者“粘住”形成穩(wěn)定的結(jié)構(gòu) 。 由此，原來紅細(xì)胞膜上探出頭來的觸角，也就被掩蔽在了“防護網(wǎng)”中。 有了這樣一層“偽裝”，抗體就識別不出抗原了，不會引起免疫反應(yīng)，也就不會發(fā)生排異了。“我們這項研究把RhD陽性的紅細(xì)胞變成了好像是沒有RhD抗原的紅細(xì)胞，這樣在臨床上，病人有望不需要RhD血型匹配就可以應(yīng)急輸血。 ”王本說。 RhD陰性血即“通用熊貓血”的制備過程示意圖這個實驗設(shè)計中最大的難度，就在于保持紅細(xì)胞原有的物理性能及生理功能。 他們所設(shè)計的三維凝膠網(wǎng)絡(luò)對紅細(xì)胞表面的修飾是一種全新的策略，由于其優(yōu)越的生物親和性和對細(xì)胞膜表面抗原的掩蔽作用，可將RhD陽性的紅細(xì)胞轉(zhuǎn)換為可供RhD陰性受血者輸血的“通用熊貓血”， 針對RhD陰性稀有血型的臨床輸血問題給出了新的化學(xué)生物學(xué)解決方案，體現(xiàn)了化學(xué)和醫(yī)學(xué)的交叉融合。 目前，“通用熊貓血”已經(jīng)在小鼠體內(nèi)實現(xiàn)了安全的單次及多次輸血，具有正常的體內(nèi)循環(huán)時間；同時也在兔子體內(nèi)驗證了RhD抗原的完全掩蔽，且不具備免疫原性。 總體來說，這項研究展示了良好的臨床轉(zhuǎn)化前景。 王本透露，下一步除了繼續(xù)推進“通用紅細(xì)胞”的研究工作之外，臨床上血小板的輸注也要考慮配型，面臨的問題比紅細(xì)胞配型更麻煩，目前相關(guān)的延伸研究正在籌劃。“在不久的將來，或許能夠有更多通過化學(xué)生物學(xué)方法改造細(xì)胞的手段，賦予細(xì)胞更多新的功能，并在醫(yī)學(xué)中探索其應(yīng)用的可能。” 該研究受到國家自然科學(xué)基金（81570168，21625105，31822019）及浙江省杰出青年基金（LR16H180001）的支持。

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脈搏血氧儀是一種無創(chuàng)傷、連續(xù)監(jiān)測人體動脈血氧飽和度的新型醫(yī)學(xué)儀器，國外于八十年代中期投入臨床使用。我國從九十年代初期引進該儀器，現(xiàn)已廣泛應(yīng)用于臨床。我們研制的便攜式脈搏血氧儀和脈搏血氧監(jiān)護模塊完全系我們自行設(shè)計，達(dá)到國外八十年代末、九十年代初的水平，在國內(nèi)屬領(lǐng)先。脈搏血氧監(jiān)測是八十年代中期國際上新開展的監(jiān)護項目。目前已列為臨床術(shù)中麻醉監(jiān)護、危重病人術(shù)后監(jiān)護

產(chǎn)品詳細(xì)介紹 血氧飽和度：30-100% 脈率：25-250BPM 體溫：35-50℃分辨率：血氧飽和度：1% 脈率：1BPM 體溫：0.1℃精度：血氧飽和度：2% 脈率：1% 體溫：0.2℃。數(shù)據(jù)傳輸端口為智能USB接口