國際先進。

腎上腺糖皮質激素多年來一直是治療淋巴造血系惡性腫瘤的一線藥物，價格極為低廉，供應充足，而且毒副反應相對較少，即使基層醫師也能熟練掌握這類藥物的臨床應用和不良反應的處理。遺憾的是，糖皮質激素耐藥仍然是嚴重制約兒童淋巴造血腫瘤療效，導致治療失敗和復發的重要原因和機制之一。近年國際上和我們前期研究結果表明，PI3K/Akt/mTOR信號通路的活化是淋巴造血腫瘤細胞對糖皮質激素耐藥的關鍵性下游機制，而雷帕霉素及其新型同類藥物能抑制mTOR激酶活性，并有效逆轉GC耐藥。對惡性實體腫瘤和淋巴造血腫瘤細胞的體外研究，以及I期和II期血液腫瘤小樣本初步臨床試驗結果，已經顯示mTOR抑制劑具有逆轉GC耐藥，增強常用化療藥物抗淋巴造血腫瘤療效的作用，取得了令人振奮的初步研究結果。雷帕霉素及其新型同類藥物作為免疫抑制劑早已應用于腎移植患者。因此，我們有充足的理由相信，隨著本成果的推廣，不僅有助于進一步闡明淋巴造血腫瘤GC耐藥的機制，探索雷帕霉素及其新型同類藥物聯合常規化療藥物（包括糖皮質激素）治療兒童淋巴造血系腫瘤的合理時效和量效關系，必將有效逆轉糖皮質激素耐藥性，提高常用化療藥物抗腫瘤效應，探索建立一種高效低毒的聯合治療方案，改善和提高兒童淋巴造血腫瘤的療效和預后。對低危組ALL和惡性淋巴瘤兒童甚至有可能減少其他細胞毒化療藥物的使用強度和使用次數，從而有效降低化療所致的近期和遠期毒副反應，提高患兒生存質量。這一新型的治療策略和思路尤其適合在我國廣大基層醫療單位推廣和應用，對進一步提高我國淋巴造血腫瘤患兒的預后和生存質量必將取得很好的社會效益。