組織特異性表達的24-脫氫膽固醇還原酶編碼重組腺病毒開發(fā)

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本項目涉及阿爾茨海默癥基因治療法與治療領(lǐng)域。涉及利用基因工程技術(shù)構(gòu)建含有DHCR24基因的復(fù)制缺陷型重組腺病毒，以及這些腺病毒載體在將DHCR24基因轉(zhuǎn)移入細胞以及實現(xiàn)DHCR24蛋白在神經(jīng)細胞等細胞中特異性過表達的應(yīng)用。制備的重組腺病毒有望在阿爾茨海默癥以及糖尿病等疾病的基因治療中獲得肯定的療效。

主要指標：

1. 在療效確認的基礎(chǔ)上，進行藥物代謝動力學實驗，研究其腺病毒表達蛋白DHCR24在體內(nèi)表達及到達高峰及降解時間，提供藥代研究的一系列資料。

2. 安全性確認：利用急性毒性試驗采用大劑量注射方法，對選定候選重組腺病毒進行臨床前安全性評價。

未應(yīng)用