1.痛點問題

ALS（肌萎縮側索硬化癥，俗稱“漸凍人癥”），被稱為“全球五大絕癥之首”，平均約每90分鐘就會有人確診，平均生存期只有2-5年，歐美僅有2-3年。目前ALS全球沒有有效治療藥物，被美國FDA批準的治療藥物僅有依達拉奉（Edaravone）和利魯唑（Riluzole），這兩款藥物僅能延長2-3個月生存期，亟需有效治療的藥物上市。

2.解決方案

本項成果涉及一種ALS小鼠疾病模型和ALS潛在的治療靶點。利用本項目成果預期能夠研發出一種ALS新的治療方案，采用基因治療的方式將靶點基因轉入腺相關病毒載體，然后輸入到患者體內，從而使患者的運動神經元產生該基因的蛋白產物。該產物預期能夠挽救患者的運動神經元，從而將ALS病人生存期極大地延長。而ALS小鼠疾病模型可以在基因治療開發過程中用于藥效檢測。

合作需求

1）了解ALS等神經退行性疾病研發的風險與難度，有情懷和使命感，有志于共同向這一世界級難題發起挑戰的各類投資機構。

2）有志于布局神經系統疾病藥物合作開發，尤其具有成功出海經驗的大型生物醫藥企業一起合作開發相關管線。

3）1500平米研發實驗室的孵化器（加速器）及動物房。

4）與園區/政府等合作共建神經系統疾病動物平臺。

5）具有神經生物學或AAV科研背景，且愿意與衍生企業一起向這一世界級難題發起挑戰的專業人才。